PERSIST-2临床试验为一项随机、开放标签的Ⅲ期临床对照试验，共纳入311例血小板计数≤100×10⁹/L（被作为预后不良的标记）的10或20MF患者，随机分为使用标准治疗方案JAK1/2抑制剂RUX组（n=100）与PAC 200 mg BID组（n=107）或400 mg QD组（n=107）治疗，比较3组的效果。共同的基本疗效判断重点为患者获得≥35%SVR（MRI或者CT结果显示），以及≥50%的总体症状积分下降（TSS; MPN-SAF TSS 2.0），且二者均为从基线水平至第24周。这项临床试验最基本的目标是对比总体PAC（BID+QD）与RUX的总体疗效；次要目标位个体化地对比PAC BID及PAC QD与RUX的疗效差异。使用PAC的药代动力学（PK）样本被搜集和分析。安全性分析基于所有患者在任何阶段都暴露在药物治疗下（安全性群体）；而药物疗效分析则基于意向性原则的患者从随机分组到24周疗效分析时间节点的时间段（ITT疗效群体）。

　　研究结果显示，所有患者中有308例接受了实验研究药物治疗，221例患者成为了ITT疗效群体（74例PAC BID，75例 PAC QD， 72例RUX），不同治疗臂以及分析群体之间临床基线资料大体一致。32例（44%）RUX组ITT疗效群体患者在研究的某个时间点接受了RUX治疗；群体的PK分析显示PAC BID方案组较PAC QD组获得更加高水平的稳定血药浓度，然而PAC BID组的血药浓度峰值（C_max）却是低于PAC QD组。

　　疗效方面，PAC组获得SVR≥35%的比例较RUX组更为显著（18% vs. 3%， P=0.001;图1A)；两组分别有25%和14%的患者获得了TSS积分≥50%的下降(P=0.079; 图1B)。在进行次要分析目标的比较中，PAC BID组较RUX组显示出更加显著的疗效进步：疗效终点的评估中，SVR≥35%的比例分别为22% vs. 3%（ P=0.001）；而获得TSS下降≥50%比例分别为32% vs. 14%（ P=0.011）。PAC QD组虽然有一个显著的SVR≥35%率（15% vs. 3%; P=0.017），但是TSS下降≥50%率则与RUX没有显著差异（17% v 14%; P=0.652）。

　　除此之外，大部分PAC组患者在治疗后第24周显示出一个更明显的红细胞输注依赖性减低（从基线水平期至少3个月红细胞输注的平均次数减少≥50%）：分别为PAC QD组19% (7/37)， PAC BID 组22% (8/36)，以及RUX组9% (3/35) 。然而，在总体生存率（OS）方面，各个治疗组并未显示出明显的差异（图2）。在MF-相关危险因素分析过程中，PAC BID组持续性显示出生存优势。

　　安全性方面，PAC组中最常见的治疗相关的不良事件（AEs）就是胃肠道反应（包括恶心、呕吐和腹泻）以及血液学反应（如贫血和血小板减少），PAC BID组发生AEs率少于PAC QD组。PAC BID、PAC QD和RUX3组的3~4级心血管AEs分别占7%、13%和7%；3~4级出血AEs分别为14%、7%和7%，此类AEs多见于3-4级血小板减少的患者，在PAC BID组患者中常见。另外9例（2% PAC QD， 4% PAC BID， 3% RUX）患者出现心脏衰竭，1例（1%， PAC QD）患者出现了颅内出血。

　　Mascarenhas教授表示，这项对PERSIST-2临床研究的报道是目前为止对于血小板计数≤100×109/L的MF患者的唯一一项随机对照临床试验，纳入了包括前期接受JAK2抑制剂（包括RUX）治疗的患者并将他们列为RUX对照组。这项临床试验结果表明，无论前期是否接受过JAK2抑制剂的治疗，PAC组在SVR和TSS上的疗效均显著优于RUX组。此外，尽管会出现常见的Aes，PAC BID用药组相比于PAC QD用药组在SVR和TSS上较RUX组拥有更加显著的疗效优势。