AHELP是一项在中国31所医院进行的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，研究对象为年龄≥18岁的晚期HCC患者，其既往接受过至少一线系统化疗或靶向治疗后失败或不耐受，旨在评估阿帕替尼用于晚期HCC患者二线或后续治疗的疗效和安全性。

患者被随机分配（2：1）至接受每天一次口服阿帕替尼750 mg或安慰剂，治疗周期为28天。采用中央随机分配系统进行组分配，并按东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态、先前索拉非尼治疗以及存在血管浸润或肝外转移进行分层。

主要研究终点为OS，其定义为从随机分组至任何原因所致死亡的时间，并在随机分配并接受至少一剂研究药物的患者中进行分析。在接受至少一剂研究治疗药物并进行剂量后安全性评估的患者中进行安全性分析。该试验已在ClinicalTrials.gov上注册，编号为NCT02329860。

结果，在2014年4月1日至2017年5月3日期间，400名符合入组标准的患者被随机分配至阿帕替尼组（n=267）或安慰剂组（n=133）。其中7名患者（阿帕替尼组6名，安慰剂组1名）未接受研究治疗，因此未进行疗效分析。

与安慰剂组相比，阿帕替尼组的总生存期显著提高［中位8.7个月（95%CI 7.5～9.8）vs 6.8个月（5.7～9.1）；危险比0.785（95%CI 0.617?0.998），P=0.04］。387名患者（阿帕替尼组257名，安慰剂组130名）在研究治疗后进行了安全性评估，并纳入安全性分析。

与治疗相关的最常见3或4级不良事件是高血压、手足综合征和血小板计数减少，分别为阿帕替尼组71例（28%）对比安慰剂组3例（2%）、阿帕替尼组46例（18%）vs安慰剂组0例和阿帕替尼组34例（13%）vs安慰剂组1例（1%）。阿帕替尼组中有24名（9%）患者和安慰剂组中有13名（10%）因不良事件死亡，但研究人员认为这些死亡均与治疗无关。