编者按：日前，由海峡两岸医药卫生交流协会（简称海医会）血液病学专委会主办，国家血液系统疾病临床医学研究中心－北京大学血液病研究所、吉林大学白求恩第一医院承办的“2023海峡两岸血液病学术会议”在吉林长春市召开，海峡两岸的知名专家学者齐聚一堂，围绕血液病领域的新进展、新理论、新技术展开交流讨论。在会议现场，《肿瘤瞭望》有幸采访到海医会血液病学专委会主任委员、本次大会主席，北京大学人民医院血液病研究所许兰平教授，就会议的重要意义以及骨髓衰竭性疾病（BMF）移植治疗方面的最新进展进行介绍与解答。

 

许兰平教授：海峡两岸医药卫生交流协会是国家一级学术团体、学术组织，除了具有学术交流功能外，还肩负着两岸交流互访的职责。海医会血液病学专委会自2012年成立以来，每年都会举办海峡两岸血液年会——“海峡两岸血液病学术会议”，展示大家的工作成果，探讨学术热点。除了医疗外，会议还设有护理、科研板块，我认为大家都能从中获益匪浅。会议的重要意义还体现在：

 

（1）促进两岸医生更多了解，例如过去我们给台湾同胞介绍大陆的移植情况、移植体系、移植方案，而今天台湾血液病学会理事长柯博升教授也给我们介绍了台湾的移植概况和CAR-T治疗情况，我们也了解到他们的登记系统是如何运作的；此外，他还报告了采用北京方案和巴尔的摩方案比较的临床结果，可以看到北京方案的植活率以及患者存活均优于巴尔的摩方案，特别是无病存活优于巴尔的摩方案的移植后环磷酰胺（PTCy）方案，而复发率则低于巴尔的摩方案，因此，双方在一些地方还是可以相互学习借鉴的。

 

（2）有助于医疗水平的整体提升，通过学术交流，对热点、难点问题以及诊疗规范问题的探讨，可帮助诊疗水平的进一步提高。

 

（3）有利于人才的培养，通过该平台可以培养出更年轻的血液病学医生，为今后的交流合作奠定基础。

 

（4）通过两岸的携手交流和合作，可以共同为患者的健康做出努力，也为医学事业和中华民族的伟大复兴做出更多的贡献。

 

许兰平教授：BMF包括先天性BMF和获得性BMF。其中先天性BMF有很多种类型，最多见的是范克尼贫血（FA），FA可影响全身多个器官系统，其中对造血系统的危害最大，可导致骨髓衰竭。移植是目前根治FA的唯一有效方法，根据国内数据通过移植可使患者总生存率（OS）达到80%以上。针对这类患者还需关注其他系统问题，因为移植只能解决造血系统问题，而无法解决其他系统问题。此外，该人群还易继发肿瘤，需注意随访。而获得性BMF最多见的是再生障碍性贫血（AA），AA主要分为非重型、重型和极重型，其中重型和极重型会造成患者的生命危险，需及时治疗。AA的治疗主要包括免疫抑制治疗（IST），如抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）联合环孢素，以及造血干细胞移植等。如果患者比较年轻（50岁以内），有同胞相合或非血缘相合或单倍体相合供者，则可通过造血干细胞移植来根治AA。如果患者年龄>50岁，则可进行IST治疗，治疗有效率为50%～70%，治疗后复发率约为30%～40%。部分AA患者经IST治疗后，会变成骨髓增生异常综合征（MDS）或者急性白血病；SAA患者在移植后总体存活率为80%～90%，但如果患者的一般情况较差或移植前病程较长，则均会对移植效果产生影响。

许兰平教授：AA是BMF中的一种，MSD-HSCT是AA移植的首选治疗方案。四类患者适合进行MSD-HSCT：（1）年龄在50岁以下；（2）SAA及极重型AA；（3）输血依赖型AA；（4）从非重型进展为SAA。多年来，在MSD-HSCT治疗方面取得了一些重要进展，包括：（1）移植年龄上限增加，MSD-HSCT的移植年龄从过去30岁、35岁扩展到现在50岁；（2）预处理方案，既往比较常用的是环磷酰胺（200 mg/kg）+ATG，而现在对于身体状况较弱、病程较长、输血较多的患者，预处理方案中增加氟达拉滨、环磷酰胺减量，同时为降低混合嵌合的发生，预处理方案中还增加白消安（Bu），以改善患者的无病生存；（3）移植物抗宿主病（GVHD）的预防药物较过去增多，而且一旦出现GVHD，也有很多新的治疗方法；（4）感染支持治疗方面也有很多抗生素，包括抗真菌药物的预防、抗病毒药物的预防和监测。

 

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《肿瘤瞭望》：对于无MSD-HSCT可用的SAA患者，应如何开展移植治疗？其疗效和GVHD发生率怎样？

 

许兰平教授：对无同胞相合供者的SAA患者开展移植，首先应评估患者病情的轻重缓急，如果患者病情特别紧急，那么可以进行单倍体相合的造血干细胞移植（Haplo-HSCT）。因为几乎每个患者都能找到单倍体相合供者，而这些供者可能是他的父母、兄弟姐妹、姑姑、叔叔、舅舅、姨、堂亲表亲等。因此，对于这部分患者，尤其是年轻患者，Haplo-HSCT是比较方便、及时的选择。而如果患者病情不是特别紧急，又愿意去找非血缘供者，那么可以去骨髓库寻找是否有配型相合的非血缘供者，另外有的单位也在开展脐带血移植，因此找脐带血也是可以的。尽管接受Haplo-HSCT、非血缘供者移植患者的总体GVHD发生率均高于MSD-HSCT，但重度GVHD发生率并未增加，也就是说II～III度GVHD发生率增加了，而那些引起严重后果的III～IV度GVHD发生率并未进一步增加。而且一旦出现GVHD，通过及时控制，大部分患者对很多药物的治疗效果都是不错的，因此Haplo-HSCT疗效也达到了与同胞相合移植及非血缘供者移植相似的疗效。